News

Early Access Programmes: programmi pilota per accelerare il Market Access in Europa

L’Unione Europea (UE), al fine di rendere rapidamente disponibili sul commercio nuovi farmaci, oltre al normale regime di AIC, ha introdotto alcune specifiche procedure regolatorie. Tra queste, sono comprese:

  • l'approvazione in circostanze eccezionali
  • l'autorizzazione dell'AIC condizionata
  • la valutazione accelerata

Gli Early Access Programmes (EAPs) sono programmi che garantiscono meccanismi etici, conformi e controllati di accesso ai farmaci sperimentali, al di fuori dello spazio di sperimentazione clinica e prima del lancio commerciale del farmaco, a pazienti con gravi malattie per cui non sono disponibili altre opzioni di trattamento. I programmi di accesso possono essere presi in considerazione nelle prime fasi di sviluppo di un prodotto che mostra risultati promettenti per i pazienti che non possono prendere parte a studi clinici, in quanto non soddisfano i criteri di eleggibilità del protocollo. Per i malati terminali, l'accesso al farmaco sperimentale è l'unica opzione di trattamento disponibile e, in molti casi, può salvare la vita.
Di seguito una panoramica dei principali programmi pilota sviluppati con l’obiettivo di accelerare il Market Access dei medicinali in Europa:

  1. Parallel Scientific Advice (EMA)
  2. EUnetHTA (Joint Action 2 in HTA)
  3. EU Early Dialogues (SEED)
  4. MoCA
  5. Adaptive Licensing
  6. PRIME

 

1. L‘European Medicines Agency (EMA) ha istituito lo strumento del Parallel Scientific Advice (PSA) allo scopo di fornire consulenza scientifica alle aziende coinvolte nello sviluppo di farmaci. La consulenza scientifica e assistenza nell'elaborazione del protocollo sono di competenza del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), su raccomandazione del Scientific Advice Working Party (SAWP). Le aziende possono richiedere lo Scientific Advice all’ EMA in qualsiasi stadio di sviluppo di un farmaco. I PSA forniscono consulenza scientifica all'azienda, in modo tale che vengano eseguiti gli studi appropriati. La consulenza si basa sulle attuali conoscenze scientifiche e sulla documentazione fornita dalla società, e si concentra sulle strategie di sviluppo, nonchè sulla pre-valutazione dei dati a sostegno di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio. I pareri scientifici ricevuti dall’EMA non sono giuridicamente vincolanti per l’azienda per quanto riguarda le eventuali future domande di autorizzazione all'immissione in commercio.


2. Nel 2004 nasce il progetto EUnetHTA per creare un network efficace a livello europeo. L’HTA è un approccio multidisciplinare di valutazione a supporto delle decisioni politiche nei sistemi sanitari. EUnetHTA ha la funzione di creare un network tra le organizzazioni di HTA designate dai Governi (EU-EEA) e un rilevante numero di Agenzie Regionali e Organizzazioni no-profit che producono o contribuiscono a diffondere la cultura della HTA in Europa. Gli obiettivi strategici del progetto EUnetHTA sono:

  • Implementare l'applicazione pratica di strumenti e approcci volti alla collaborazione e alla costituzione di una HTA transfrontaliera
  • Migliorare la collaborazione e la comprensione per la Commissione e gli Stati (MS), rispetto allo sviluppo di una struttura sostenibile per l’HTA nella EU
  • Sviluppo di una general strategy, dei principi e della proposta di attuazione per una HTA europea sostenibile (sulla base dell’articolo 15 della Direttiva per l'assistenza sanitaria transfrontaliera)


Le deriverables, presentate attraverso la Joint Action Program 2 (2012-2015), sono le linee guida e i programmi pilota per migliorare la qualità e l'adeguatezza della generazione di evidenze e le linee guida metodologiche e i modelli per sostenere la produzione di informazioni «core» di HTA.


3. Il SEED (Shaping European Early Dialogues) è un progetto internazionale finanziato dalla Commissione Europea con l'obiettivo di ridurre il rischio di produzione di dati che sarebbero inadeguati a sostenere una futura richiesta di rimborso da parte dell’azienda. Ha avuto durata di 22 mesi (Ottobre 2013 – Agosto 2015) ed è stato guidato dall’agenzia regolatoria HAS, e formato da 14 HTAs: AETSA, AIFA, ASSR, AVALIA-T, CVZ, G-BA, GYEMSZI, HAS, HIQA, HVB, IQWIG, ISCIII, KCE e NICE. Tutti i membri SEED sono anche partners della EUnetHTA Joint Action 2.

Due possibili scenari di Early Dialogues (EDs) per le aziende:

  1. Multi-HTA ED indipendenti, con o senza successivo EMA advice
  2. EMA multi-HTA (SEED) advice con face-to-face EMA SEED meeting con le aziende

 

L’ EMA multi-HTA advice è un’attività che prevede 4 step:

  • STEP 1: Lettera di intenti
  • STEP 2: Documento di briefing
  • STEP 3: Richiesta di maggiori informazioni o chiarimenti
  • STEP 4: Face to face meeting


4. Nell’ambito del “Process on Corporate Responsibility in the field of Pharmaceuticals”, lanciato nel 2010 è stato anche incluso il progetto “Mechanism of Coordinated Access to Orphan Drugs” (MoCA), per esplorare un approccio più collaborativo atto a creare opportunità per migliorare l’accesso, tempestivo e sostenibile, dei Farmaci Orfani, con condivisione di dati e informazioni secondo un percorso strutturato di dialogo tra le parti. I collaboratori di questo progetto sono 12 Stati Membri, l’industria, le associazioni dei pazienti e altri stakeholders. Gli Stati Membri hanno adottato le raccomandazioni del MoCA come parte delle conclusioni formali del “Process on Corporate Responsibility ed è stato redatto un final report pubblicato il 17 Aprile 2013.


5. Il programma EMA di Adaptive Licensing (AL) è stato lanciato il 19 marzo 2014 con lo scopo di garantire ai pazienti privi di una terapia l’accesso tempestivo a quei trattamenti che promettono di affrontare gravi condizioni per i quali non ci sono terapie o le terapie alternative non sono soddisfacenti («high unmet clinical need»)
Principi dell’ AL: il processo pianificato prospetticamente, a partire dalla precoce autorizzazione di un medicinale per una popolazione di pazienti ristretta, seguita da fasi di successiva raccolta di prove di efficacia/safety/effectiveness e adattamenti dell'autorizzazione all'immissione in commercio per espandere l'accesso del farmaco a popolazioni più ampie di pazienti. Gli AL si basano sui processi di regolamentazione esistenti e intendono estendere l'utilizzo di strumenti che sono già in atto:

  • Scientific Advice
  • Parallel Scientific Advice con HTAs
  • Uso compassionevole centralizzato
  • Meccanismi di autorizzazione al conditional marketing
  • Registri dei pazienti e strumenti di farmacovigilanza che permettono la raccolta di dati real-life e lo sviluppo di risk management plan
  • PASS/PAES mandatorio


L’obiettivo del programma pilota è quello di fornire un framework per le interazioni informali, per tutti gli stakeholders, per metterli in grado di affrontare una serie di questioni tecniche e scientifiche, quali ad esempio:

  • Come i futuri percorsi di AL possono essere disegnati per diversi prodotti e indicazioni
  • Cosa può essere raggiunto attraverso gli AL
  • Qual è il modo migliore per affrontare le potenziali limitazioni
  • Evidenziare i possibili e/o ulteriori ostacoli su questioni aperte e metterne in luce eventuali criticità


6. PRIME è un programma lanciato dall’EMA per garantire il supporto allo sviluppo di farmaci che hanno come target un bisogno medico non soddisfatto. Questo sistema volontario si basa su una maggiore interazione e dialogo precoce tra autorità, stakeholders e aziende per ottimizzare i piani di sviluppo e per accelerare la valutazione di farmaci che hanno il potenziale per rispondere a bisogni clinici insoddisfatti. Attraverso PRIME, l‘EMA supporta le fasi precoci di medicinali per ottimizzare la generazione di dati affidabili sui benefici e sui rischi di un farmaco e consentire una loro valutazione accelerata. L’obiettivo è garantire ai pazienti l’accesso rapido e precoce a terapie che possono migliorare significativamente la loro qualità di vita. PRIME mira a consentire la valutazione accelerata per:

  • Accorciare i tempi di sviluppo (più frequenti interazioni, acquisizione di conoscenze approfondite a partire da un più veloce processo di sviluppo che può portare a precoci scientific advices)
  • Accorciare il tempo di approvazione post-normativa (attraverso l’interazione precoce con le agenzie di HTA)

I vantaggi del sistema PRIME sono essenzialmente:

  • La conferma di una potenziale valutazione accelerata in fase precoce di sviluppo
  • Conferma scritta di ammissibilità al PRIME
  • Tempestiva interazione programmata con il CHMP
  • Consulenza scientifica con punti chiave/milestones
  • Supporto normativo precoce, proattivo, continuo
  • Iniziative di sensibilizzazione per un migliore utilizzo di strumenti di sviluppo e di autorizzazione
  • Entry point EMA
  • Collaborazione i processi di riconoscimento dell’innovazione a livello nazionale
  • Quote di incentivi per le SMEs per le richieste di scientific advice


EMA propone l'ingresso precoce nello schema di micro, piccole e medie imprese (SMEs) e candidati dal settore accademico sulla base dei dati non clinici convincenti e dei dati di tollerabilità derivati dai trial clinici. Ulteriore obiettivo ulteriore è quello di fornire sostegno a sponsor che svolgono un ruolo chiave nello sviluppo di farmaci innovativi e che possono beneficiare ancora di più dal sostegno del programma PRIME.

Aree Archivio corsi
Chi siamo Le aree di expertise La storia Il gruppo Quintiles
Regulatory Affairs Farmacovigilanza Soluzioni di market access Training Seminari e convegni Training in house
Aggiornamenti Regolatori Le notizie in primo piano I prossimi corsi
Riferimenti e numeri utili Come raggiungerci Opportunità di lavoro